Pesquisa Experimental

Projeto Edição Gênica

Está em desenvolvimento uma abordagem inovadora para terapia gênica, utilizando lipossomas modificados com propriedades mucoadesivas para entrega de DNA ao sistema nervoso central via administração nasal. Essa estratégia foi testada com sucesso em camundongos com MPS I, aumentando a expressão do gene IDUA, reduzindo o acúmulo de mucopolissacarídeos no cérebro e prevenindo alterações comportamentais. O próximo passo inclui testar essa tecnologia em MPS II (Síndrome de Hunter), avaliar administrações repetidas e conduzir estudos de segurança e biodistribuição em primatas não humanos no Centro Nacional de Primatas (CENP). Com financiamento da Chiesi Global Rare Diseases, esta pesquisa pode revolucionar o tratamento de doenças raras, oferecendo uma alternativa não invasiva, segura e com potencial para múltiplas aplicações clínicas.