Medicamentos em fase de testes clínicos: quais caminhos legais existem para o paciente?

Por Andreia Bessa - consultora jurídica Casa dos Raros

Para muitos pacientes com doenças raras, graves ou sem alternativa terapêutica satisfatória, a notícia de que existe um medicamento em fase de testes clínicos pode representar esperança. No entanto, quando o produto ainda está em fase II ou fase III de pesquisa, o acesso não é automático, nem pode ocorrer à margem da regulação sanitária. O desafio jurídico é equilibrar urgência, dignidade e direito à saúde com segurança, evidência científica e proteção ética do paciente.

DIVISÃO - Os ensaios clínicos são divididos em fases, conforme o número de participantes e os objetivos de cada etapa. Em linhas gerais, a fase II costuma avaliar a resposta terapêutica, a dose e a segurança em pacientes com determinada condição; a fase III envolve grupos maiores e busca confirmar a eficácia, a segurança e a relação risco-benefício, normalmente com vistas ao futuro registro do medicamento.

1. A primeira via: participar do ensaio clínico

O caminho mais adequado, sempre que possível, é verificar se há estudo clínico aberto no Brasil ou no exterior e se o paciente atende aos critérios de inclusão. A participação em pesquisa clínica exige aprovação ética, consentimento livre e esclarecido, acompanhamento médico e observância das normas da Anvisa.

No Brasil, para que um ensaio clínico com medicamento ou produto biológico seja conduzido, há necessidade de autorização regulatória. A anuência em Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Medicamento (DDCM) é justamente o pedido apresentado à Anvisa para o desenvolvimento clínico de medicamento ou produto biológico em seres humanos. Essa submissão é feita por empresa, patrocinador ou organização representativa com CNPJ, e não diretamente pelo paciente.

Essa distinção é importante: o paciente não “compra” uma vaga em estudo clínico. Ele pode ser avaliado por um centro de pesquisa habilitado e, se preencher os critérios médicos e científicos do protocolo, poderá ingressar no estudo. Esses critérios existem para proteger o próprio paciente e a validade dos dados da pesquisa.

2. Quando o paciente não consegue participar do estudo

Nem sempre o paciente consegue ser incluído no ensaio clínico. Pode ocorrer de o estudo não estar disponível no Brasil, de o recrutamento já estar encerrado, de o paciente não preencher algum critério do protocolo ou de haver urgência clínica incompatível com os prazos da pesquisa. Nesses casos, a legislação sanitária brasileira prevê programas assistenciais regulados pela Anvisa.

Atualmente, a Anvisa reconhece três modalidades principais: uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo. Esses programas são voltados a situações graves, com risco de morte ou ausência de alternativa terapêutica disponível, e devem ser solicitados pelo patrocinador ou por organização representativa do patrocinador junto à Anvisa.

O uso compassivo é, em regra, individual. Aplica-se ao paciente que não participa de pesquisa clínica ou de programa de acesso expandido, mas que necessita de medicamento novo, promissor e ainda sem registro na Anvisa. A RDC nº 38/2013 prevê essa possibilidade para pacientes com doenças debilitantes graves ou que ameacem a vida, sem alternativa terapêutica satisfatória no país. Nessa modalidade, o medicamento pode estar em desenvolvimento clínico, inclusive antes da fase III, desde que existam dados iniciais promissores e justificativa médica robusta.

O acesso expandido, por sua vez, é voltado a um grupo de pacientes. A norma o relaciona a um medicamento novo e promissor, ainda sem registro ou não disponível comercialmente no país, que esteja em estudo de fase III em desenvolvimento ou concluído. Também exige doença grave ou ameaçadora à vida e inexistência de alternativa terapêutica satisfatória com produtos registrados.

Já o fornecimento pós-estudo busca proteger o participante que integrou uma pesquisa clínica e obteve benefício terapêutico. A Lei nº 14.874/2024, que trata da pesquisa com seres humanos, prevê um plano de acesso pós-estudo e disciplina o fornecimento gratuito do medicamento experimental após o término da participação individual, quando cabível.

“A esperança terapêutica precisa caminhar junto com a segurança jurídica e a responsabilidade sanitária”

3. Como o pedido costuma ser construído

Na prática, o processo começa no consultório médico. O paciente precisa de um relatório circunstanciado, elaborado por especialista, com diagnóstico, histórico clínico, tratamentos já utilizados, ausência ou insuficiência das alternativas disponíveis, justificativa científica para o uso do medicamento experimental e avaliação individual de risco-benefício.

Com esse relatório, é necessário identificar o patrocinador do estudo ou a empresa responsável pelo desenvolvimento do medicamento. Em programas assistenciais, a solicitação formal à Anvisa é feita pelo patrocinador ou por sua organização representativa, e não diretamente pela família. A Anvisa informa que o serviço de autorização para uso compassivo, acesso expandido e fornecimento pós-estudo se destina a programas assistenciais de medicamentos não disponíveis no mercado e estima, em regra, um prazo médio de análise de 20 dias corridos para esse tipo de serviço.

Além do relatório médico, costumam ser relevantes: termo de consentimento, protocolo de uso, informações de segurança e eficácia existentes, plano de monitoramento, responsabilidade pelo fornecimento, logística de importação (quando necessária) e acompanhamento de eventos adversos. A autorização não transforma o medicamento experimental em tratamento comum; trata-se de uso excepcional, acompanhado e justificado.

4. Judicialização: possibilidade excepcional, não atalho automático

Quando há negativa de acesso, demora injustificada ou ausência de solução administrativa, algumas famílias procuram o Poder Judiciário. Essa via, contudo, exige cautela especial quando se trata de medicamento experimental.

O Supremo Tribunal Federal, no Tema 500, fixou o entendimento de que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. Também decidiu que a ausência de registro na Anvisa impede, como regra geral, o fornecimento judicial, salvo situações excepcionais, como mora irrazoável da Anvisa na análise do pedido de registro, desde que preenchidos requisitos específicos: pedido de registro no Brasil, salvo medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras; registro em agências reguladoras estrangeiras reconhecidas; e inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. As ações envolvendo medicamento sem registro sanitário devem ser propostas em face da União.

Quando o medicamento já possui registro na Anvisa, mas não está incorporado ao SUS, a discussão jurídica é diferente. Nesses casos, aplicam-se os parâmetros definidos pelo STF para medicamentos registrados e não incorporados, com fornecimento judicial apenas em caráter excepcional. O STF consolidou, na Súmula Vinculante nº 61, que a concessão judicial de medicamento registrado na Anvisa, mas não incorporado às listas do SUS, deve observar as teses do Tema 6.

Portanto, em medicamentos ainda em fase II ou fase III, a pergunta central é: trata-se de produto experimental sem registro, produto registrado para outra indicação, medicamento já registrado no exterior ou medicamento em processo de registro no Brasil? A resposta muda o caminho jurídico.

5. Principais desafios para pacientes e familiares

O primeiro desafio é informacional: muitas famílias sabem que existe uma pesquisa promissora, mas não sabem quem é o patrocinador, se há centro ativo, se o recrutamento está aberto ou se o paciente é elegível.

O segundo desafio é documental: sem relatório médico robusto, evidência científica mínima e demonstração da ausência de alternativa terapêutica, o pedido tende a ser frágil, seja na via administrativa, seja na judicial.

O terceiro desafio é ético: a urgência legítima do paciente não pode eliminar a necessidade de proteção contra riscos desconhecidos, falsas promessas ou uso indiscriminado de terapias ainda não comprovadas. A própria Anvisa esclarece que os programas assistenciais existem para pacientes graves que não puderam ser incluídos em pesquisa clínica e para os quais não há alternativas terapêuticas disponíveis.

Conclusão

O acesso a medicamentos em fase de testes clínicos exige uma atuação coordenada entre médico assistente, centro de pesquisa, patrocinador, Anvisa e, em alguns casos, o Poder Judiciário. Para pacientes com doenças raras ou graves, esses caminhos podem representar uma alternativa concreta, mas não dispensam critérios técnicos, éticos e legais.

A esperança terapêutica precisa caminhar junto com a segurança jurídica e a responsabilidade sanitária. O melhor ponto de partida é sempre uma avaliação médica individualizada, seguida da identificação do estudo clínico ou do programa assistencial aplicável. Quando a via administrativa não for suficiente, a judicialização pode ser considerada, mas deve ser construída com documentação sólida, clareza sobre o estágio regulatório do medicamento e consciência de que, em matéria de fármacos experimentais, a exceção é tratada pelo Direito com especial rigor.