A Casa dos Raros tem entre seus objetivos colaborar para a melhor compreensão da história natural das doenças raras e para o desenvolvimento de terapias inovadoras para estas condições. Para tanto, estruturou uma unidade de pesquisa clínica, que conta com uma equipe composta por profissionais experientes e treinados em todas as etapas do processo, desde a aprovação regulatória até o período pós-estudo, os quais utilizam a robusta capacidade de recrutamento e a moderna estrutura da instituição, complementada com alguns parceiros estratégicos, para desenvolver protocolos que podem ser propostos por patrocinadores externos ou desenvolvidos por iniciativa dos investigadores da Casa dos Raros.
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