Investigación experimental

Sobre el proyecto

Es en desarrollo un enfoque innovador para la terapia génica, utilizando liposomas modificados con propiedades mucoadesidales para la administración de ADN al sistema nervioso central a través de la administración nasal. Esta estrategia se probó con éxito en MCS I MPS I, aumentando la expresión del gen IDUA, reduciendo la acumulación de mucopolisacáridos en el cerebro y evitando los cambios de comportamiento. El siguiente paso incluye probar esta tecnología en MPS II (síndrome de cazadores), evaluar administraciones repetidas y realizar estudios de seguridad y biodistribución en primates no humanos en el Centro Nacional de Primates (CENP). Con el financiamiento de las enfermedades raras globales de Chiesi, esta investigación puede revolucionar el tratamiento de enfermedades raras, ofreciendo una alternativa no invasiva y segura para múltiples aplicaciones clínicas.