Medicamentos en fase de ensayo clínico: ¿qué opciones legales existen para el paciente?

Por Andreia Bessa - asesora jurídica Casa dos Raros

Para muchos pacientes con enfermedades raras y graves o para aquellos que no tienen una alternativa terapéutica satisfactoria, la noticia de que hay un fármaco en fase de prueba clínica puede representar esperanza. Sin embargo, cuando el producto aún se encuentra en fase II o fase III de investigación, el acceso no es automático ni puede producirse al margen de las normas sanitarias. El desafío legal es equilibrar la urgencia, la dignidad y el derecho a la salud con la seguridad, la evidencia científica y la protección ética del paciente.

DIVISIÓN - Los ensayos clínicos se dividen en fases, dependiendo del número de participantes y de los objetivos de cada etapa. En términos generales, la fase II suele evaluar la respuesta terapéutica, dosis y seguridad en pacientes con una determinada patología; La fase III involucra a grupos más grandes y busca confirmar la eficacia, seguridad y relación riesgo-beneficio, normalmente de cara al futuro registro del medicamento.

1. La primera forma: participar en el ensayo clínico

El camino más adecuado, siempre que sea posible, es verificar si existe un estudio clínico abierto en Brasil o en el extranjero y si el paciente cumple con los criterios de inclusión. La participación en investigaciones clínicas requiere aprobación ética, consentimiento libre e informado, seguimiento médico y cumplimiento de las normas de Anvisa.

En Brasil, para realizar un ensayo clínico con un medicamento o producto biológico, se requiere autorización regulatoria. El consentimiento al Dossier de Desarrollo Clínico de Medicamentos (DDCM) es precisamente la solicitud presentada a Anvisa para el desarrollo clínico de un medicamento o producto biológico en humanos. Esta presentación la realiza una empresa, patrocinador u organización representativa ante el CNPJ, y no directamente por el paciente.

Esta distinción es importante: el paciente no “compra” una plaza en un estudio clínico. Puede ser evaluado por un centro de investigación calificado y, si cumple con los criterios médicos y científicos del protocolo, puede incorporarse al estudio. Estos criterios existen para proteger al paciente y la validez de los datos de la investigación.

2. Cuando el paciente no pueda participar en el estudio

El paciente no siempre puede ser incluido en el ensayo clínico. Puede suceder que el estudio no esté disponible en Brasil, que el reclutamiento ya haya finalizado, que el paciente no cumpla con algunos criterios del protocolo o que exista una urgencia clínica incompatible con los plazos de la investigación. En estos casos, la legislación sanitaria brasileña prevé programas de asistencia regulados por Anvisa.

Actualmente, Anvisa reconoce tres modalidades principales: uso compasivo, acceso ampliado y suministro de medicamentos post-estudio. Estos programas están dirigidos a situaciones graves, con riesgo de muerte o falta de alternativa terapéutica disponible, y deben ser solicitados por el patrocinador o una organización que lo represente ante Anvisa.

El uso compasivo es, por regla general, individual. Se aplica a pacientes que no participan en investigaciones clínicas ni en programas de acceso ampliado, pero que necesitan un medicamento nuevo y prometedor que aún no ha sido registrado en Anvisa. El RDC núm. 38/2013 prevé esta posibilidad para los pacientes con enfermedades graves, debilitantes o potencialmente mortales, que no cuentan con una alternativa terapéutica satisfactoria en el país. En esta modalidad, el fármaco puede estar en desarrollo clínico, incluso antes de la fase III, siempre que existan datos iniciales prometedores y una justificación médica sólida.

Acceso ampliado, a su vez, é Dirigido a un grupo de pacientes. La norma lo relaciona con un medicamento nuevo y prometedor, aún no registrado o no disponible comercialmente en el país, que se encuentra en fase III de estudio en desarrollo o finalizado. También requiere una enfermedad grave o potencialmente mortal y la falta de una alternativa terapéutica satisfactoria con productos registrados.

La provisión posterior al estudio busca proteger al participante que participó en la investigación clínica y obtuvo un beneficio terapéutico. La Ley nº 14.874/2024, que trata de investigaciones con seres humanos, prevé un plan de acceso post-estudio y regula la prestación gratuita del medicamento experimental una vez finalizada la participación individual, cuando corresponda.

“La esperanza terapéutica debe ir de la mano de la seguridad jurídica y la responsabilidad sanitaria”

3. Cómo se suele construir el pedido

En la práctica, el proceso comienza en el consultorio del médico. El paciente necesita un informe detallado, elaborado por un especialista, con diagnóstico, historia clínica, tratamientos ya utilizados, ausencia o insuficiencia de alternativas disponibles, justificación científica del uso del medicamento experimental y valoración riesgo-beneficio individual.

Con este informe es necesario identificar al patrocinador del estudio o a la empresa responsable del desarrollo del medicamento. En los programas de asistencia, la solicitud formal a Anvisa la realiza el patrocinador o su organización representativa, y no directamente la familia. Anvisa informa que el servicio de autorización de uso compasivo, acceso ampliado y suministro post-estudio está destinado a programas de asistencia a medicamentos no disponibles en el mercado y estima, por regla general, un período promedio de análisis de 20 días naturales para este tipo de servicio.

Además del informe médico, suelen ser relevantes: formulario de consentimiento, protocolo de uso, información existente sobre seguridad y eficacia, plan de seguimiento, responsabilidad del suministro, logística de importación (cuando sea necesario) y seguimiento de eventos adversos. La autorización no transforma el medicamento experimental en un tratamiento común; Se trata de un uso excepcional, acompañado y justificado.

4. Judicialización: posibilidad excepcional, no atajo automático

Cuando hay denegación de acceso, demora injustificada o falta de solución administrativa, algunas familias acuden al Poder Judicial. Esta vía, sin embargo, requiere especial precaución cuando se trata de medicina experimental.

El Tribunal Supremo Federal, en el Tema 500, estableció el entendimiento de que el Estado no puede ser obligado a proporcionar medicamentos experimentales. También decidió que la falta de registro en Anvisa impide, como regla general, el suministro judicial, salvo situaciones excepcionales, como retraso injustificado por parte de Anvisa en el análisis de la solicitud de registro, siempre que se cumplan requisitos específicos: solicitud de registro en Brasil, excepto medicamentos huérfanos para enfermedades raras y ultrararas; registro ante agencias reguladoras extranjeras reconocidas; y la falta de un sustituto terapéutico registrado en Brasil. Se deben proponer a la Unión acciones que involucren medicamentos sin registro sanitario.

Cuando el medicamento ya está registrado en Anvisa, pero no está incorporado al SUS, la discusión jurídica es diferente. En estos casos, se aplican los parámetros definidos por el STF para medicamentos registrados y no incorporados, siendo el suministro judicial sólo de forma excepcional. El STF consolidó, en el Precedente Vinculante nº 61, que el otorgamiento judicial de un medicamento registrado en Anvisa, pero no incorporado a las listaslas del SUS, es necesario observar las tesis del Tema 6.

Por lo tanto, en medicamentos aún en fase II o fase III, la pregunta central es: ¿es un producto experimental sin registro, un producto registrado para otra indicación, un medicamento ya registrado en el extranjero o un medicamento en proceso de registro en Brasil? La respuesta cambia el camino legal.

5. Principales retos para pacientes y familiares

El primer desafío es informativo: muchas familias saben que hay investigaciones prometedoras, pero no saben quién es el patrocinador, si hay un centro activo, si el reclutamiento está abierto o si el paciente es elegible.

El segundo desafío es documental: sin un informe médico robusto, una mínima evidencia científica y una demostración de la ausencia de una alternativa terapéutica, la solicitud tiende a ser frágil, ya sea administrativa o judicialmente.

El tercer desafío es ético: la urgencia legítima del paciente no puede eliminar la necesidad de protección contra riesgos desconocidos, falsas promesas o el uso indiscriminado de terapias no probadas. La propia Anvisa aclara que existen programas de asistencia para pacientes críticos que no pudieron ser incluidos en la investigación clínica y para quienes no existen alternativas terapéuticas disponibles.

Conclusión

El acceso a medicamentos en fase de ensayo clínico requiere una acción coordinada entre el médico tratante, el centro de investigación, el patrocinador, Anvisa y, en algunos casos, el Poder Judicial. Para pacientes con enfermedades raras o graves, estos caminos pueden representar una alternativa concreta, pero no prescinden de criterios técnicos, éticos y legales.

La esperanza terapéutica debe ir de la mano de la seguridad jurídica y la responsabilidad sanitaria. El mejor punto de partida es siempre una evaluación médica individualizada, seguida de la identificación del estudio clínico o programa de asistencia aplicable. Cuando la vía administrativa no es suficiente, se puede considerar la judicialización, pero ésta debe construirse con documentación sólida, claridad sobre la etapa regulatoria del medicamento y conciencia de que, en materia de medicamentos experimentales, la excepción es tratada por la Ley con especial rigor.